英国が治療のための遺伝子編集を承認した最初の国となる：CRISPR
公開: 2023-11-17英国医薬品医療規制庁（MHRA）は、鎌状赤血球症に対する初の遺伝子治療法であるキャスゲビーを承認した。
この医学的進歩に関する木曜日の発表は、この壊滅的な症状に苦しむ何千人もの人々に希望を与えています。
タイム誌によると、Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.とCRISPR Therapeuticsによって開発されたCasgevyは、革新的なCRISPR遺伝子編集ツールを使用して認可された最初の医薬品であり、その発明者らは2020年にノーベル賞を受賞した。
この治療法は、異常なヘモグロビン遺伝子によって引き起こされる遺伝性疾患である鎌状赤血球症とサラセミアを患う12歳以上の患者に役立つだろう。
2021年4月22日、ドイツのゲータースレーベンにあるライプニッツ植物遺伝学・作物研究所（IPK）で、CRISPR-Cas9編集プロセスを通じて得られたスプライシングされた遺伝物質を受け取った発芽中のオオムギ胚が入ったペトリ皿を持つ科学者。
医学の画期的な進歩
ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンのヘレン・オニール博士は、MHRAの認可を「歴史の前向きな瞬間」と呼び、CRISPRベースの遺伝子編集による疾患治療の可能性を強調した。 これまで、骨髄移植はこれらの症状に対する唯一の永続的な治療法であり、不快な副作用を伴う複雑な処置が必要でした。
Casgevy は CRISPR-Cas9 遺伝子編集技術を利用しており、DNA を正確に変更できます。 この治療には、鎌状赤血球症に伴う耐え難い痛みの発症を防ぎ、サラセミア患者を定期的な輸血から解放することを目的として、患者の細胞を体外で編集して再導入することが含まれます。 一部の人にとって、この療法は治癒の可能性を示します。
この治療には、研究室で骨髄幹細胞の遺伝子を変更することが含まれます。 MHRAは、患者は改変細胞を投与される前に骨髄を整えるために免疫抑制剤、放射線、化学療法などの「調整治療」を受けなければならないと説明している。
MHRAの声明によれば、「その後、治療された細胞が骨髄に定着し、安定したヘモグロビンを持つ赤血球を作り始めるまで、患者は少なくとも1か月間病院で過ごす必要があるかもしれない」とのこと。 CNNの報道で引用された。
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英国が先頭に立っているが、欧州と米国も追随するだろう。 10月31日に諮問グループが治療法の安全性を認定したことを受け、米国食品医薬品局は12月8日までに決定を下す見通しだ。
1 年後、Vertex と CRISPR Therapeutics は、この療法の MHRA 承認を維持するために、さらなる安全性と有効性のデータを提示する必要があります。 英国では適格な約 2,000 人がこの画期的な遺伝子治療の恩恵を受ける予定です。
鎌状赤血球症について知っておくべきこと
鎌状赤血球症患者の大多数はアフリカとカリブ海諸国ですが、ベータサラセミア患者は地中海、南アジア、東南アジア、中東の人々です。 鎌状赤血球症は血球を硬化させて三日月型にし、閉塞や極度の不快感を引き起こします。 ベータサラセミアはヘモグロビン欠乏症と貧血を引き起こします。
MHRAの医療の質とアクセスの暫定事務局長ジュリアン・ビーチ氏は、「鎌状赤血球症とベータサラセミアはどちらも痛みを伴う生涯続く症状であり、場合によっては死に至ることもある」と述べた。 Wired によると、この承認は遺伝性疾患患者の健康と福祉の向上を約束するものです。
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